Milagro en la medicina | Un nuevo ensayo clínico logró revertir los efectos de una de las peores enfermedades y hasta recuperar al paciente 4d6k3e
La innovadora terapia, desarrollada en Estados Unidos, se aplicó hasta el momento en solo 12 pacientes. 2z4yj
Una joven que no podía caminar ni respirar por sí sola a causa de una forma genética devastadora de esclerosis lateral amiotrófica (ELA-FUS) logró recuperar funciones vitales tras recibir un tratamiento experimental.
El fármaco, llamado ulefnersen, fue desarrollado para atacar directamente la mutación del gen FUS, y su aplicación representa un hito clínico que reconfigura las expectativas en torno a esta enfermedad neurodegenerativa.
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El avance fue publicado en la revista médica The Lancet, en un estudio liderado por el neurólogo Neil Shneider del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia.
La clave: medicina de precisión contra una variante genética 5s3e1s
La ELA-FUS es una forma rara de la enfermedad, que afecta entre el 1% y el 2% de los casos y aparece en personas jóvenes, deteriorando rápidamente funciones como el habla, la movilidad y la respiración.
En este contexto, el equipo científico diseñó un tratamiento basado en oligonucleótidos antisentido, una tecnología que "silencia" genes defectuosos y bloquea la producción de proteínas tóxicas.
El medicamento logró reducir hasta un 83% los niveles de neurofilamento ligero, un biomarcador clave del daño neurológico, en los 12 pacientes que participaron del ensayo. Entre ellos, una joven logró volver a caminar sin ayuda y respirar sin soporte mecánico, luego de haber perdido ambas capacidades por la enfermedad.
El caso que cambió la percepción sobre la ELA 5i3b2c
La historia más impactante es la de una paciente que inició el tratamiento a fines de 2020. Su recuperación fue tan significativa que se convirtió en la persona con mayor sobrevida funcional registrada para esta variante genética.
Otro paciente, un hombre de 30 años, comenzó el tratamiento incluso antes de mostrar síntomas y, tres años después, continúa asintomático.
"Lo que hemos observado es una recuperación funcional sin precedentes. No esperábamos una mejoría clínica de este tipo en ELA. Es profundamente motivador", declaró Shneider.
Un nuevo horizonte para una enfermedad sin cura 136k6n
Hasta ahora, los tratamientos para ELA solo habían logrado retrasar la progresión de los síntomas, pero no revertirlos. El éxito de este enfoque de medicina de precisión abre la posibilidad de transformar el abordaje terapéutico, al menos para los casos con causas genéticas identificables como la ELA-FUS.
El ensayo global del fármaco sigue en curso, pero los datos preliminares ya generan expectativas: si los resultados se confirman, ulefnersen podría convertirse en el primer tratamiento aprobado que cambia sustancialmente el curso de una forma de ELA.
La comunidad científica sigue el desarrollo con atención. En un campo donde la desesperanza ha sido la norma, el caso de esta joven representa una señal de esperanza y un avance científico extraordinario.
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